Tratamientos de la Hemofilia
El tratamiento de la hemofilia está atravesando en los actuales momentos un cambio histórico en búsqueda de lograr que las personas que padecen esta condición puedan tener una vida prácticamente igual que quien no la padece. Sin embargo, a la hora de determinar el tipo y frecuencia de tratamiento a recibir, el equipo médico evaluará una serie de variables que dependen no solo de la condición clínica del paciente sino de disponibilidad y acceso a los diferentes medicamentos hoy día existentes para tratar la hemofilia.
En la 3era edición de la guía internacional de manejo de hemofilia publicada por la Federación Mundial de Hemofilia en agosto 2020, se señala que el tratamiento profiláctico (preventivo) debe ser el estándar de tratamiento para las personas con condición severa y moderada con fenotipo sangrador siendo que la terapia episódica regirá para los pacientes con condición leve y moderados sin fenotipo sangrador.
Existen disponibles en el mercado, una amplia variedad de agentes hemostáticos para el tratamiento de la hemofilia y otros trastornos de coagulación. Esto es un reflejo de la evolución del tratamiento para esta condición.
Históricamente se conocen los concentrados de factores de coagulación los cuales tienen 3 modalidades: derivados de plasma (desarrollados a través de donación de plasma humano con inactivación viral) y recombinantes (desarrollados a partir de células genéticamente modificadas y tecnología recombinante). Estos a su vez se pueden sub-clasificar en vida media corta y vida media extendida según su tiempo de disponibilidad en sangre que afecta la frecuencia de dosificación para el paciente. (Ejemplo: 1 vez cada 2 días o 1 vez cada 5 días). La tercera modalidad son los conocidos agentes puente desarrollados para actuar en un sitio diferente de la coagulación para generar trombina y detener hemorragias en las personas que desarrollan inhibidores contra el FVIII o el FIX.
El advenimiento de nuevas terapias no factor de reemplazo vienen a completar y robustecer este arsenal terapéutico. Se han desarrollado y se están desarrollando también con bioingeniería nuevos mecanismos de acción que buscan mejorar la comodidad y eficacia manteniendo su seguridad. Así, se conoce aprobado y usado alrededor del mundo, el anticuerpo monoclonal bi-específico emicizumab aplicado de forma subcutánea e indicado para la profilaxis de Hemofilia A con y sin inhibidores en personas de cualquier edad. En investigación se encuentran además otros agentes novedosos como lo son el fitusirán un ARN mensajero y el concizumab otro anticuerpo monoclonal que esperan ser aplicados de forma subcutánea e indicados para el tratamiento profiláctico de hemofilia A y B con y sin inhibidores en los próximos años.
