Fecha: 24/11/2022 | Post by : Hemofilia en Positivo

Estados Unidos aprueba terapia génica para hemofilia B

En una histórica decisión la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos , FDA, aprobó una nueva opción de tratamiento para las personas con hemofilia B, que reduce la tasa anual de sangrados hasta en un 94 por ciento y no hay entonces necesidad de profilaxis.  Lo que más llama la atención es que genera elevados y permanentes niveles del Factor IX por años, con tan solo una infusión.

La terapia se llama HEMGENIX y pertenece al laboratorio GLOBAL BIOTECHNOLOGY LEADER, CSL Behring.

La Hemofilia B es considerada una enfermedad rara heredada de la madre a los hijos varones.  Hay una producción insuficiente de la proteína llamada factor nueve, por lo cual la sangre no coagula con normalidad.  Se producen hemorragias espontáneas y en muchos  casos discapacidad por los daños en las articulaciones.

En los próximos días intentaremos buscar la reacción de especialistas en Latinoamérica, para captar el impacto que esta terapia puede tener en la comunidad con Hemofilia B de nuestros países.

El precio por tratamiento establecido por el laboratorio CSL Behring es de US$ 3,5 millones.  Esto lo coloca como el medicamento más caro del mundo.

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